美國 NCI 贊助生華科新藥計畫 雙重免疫療法、ADC 有譜

生華科（6492）18日宣布，開發中新藥Pidnarulex（CX-5461）獲選為美國國衛院轄下國家癌症研究所（NCI）贊助支持五年的NExT抗癌計畫實驗用藥，將用於一項晚期實體腫瘤患者之藥效動力學（PD）先導性試驗，並已由贊助方向美國食品藥物管理局（FDA）提出IND申請。

除了此項單獨用藥試驗，NCI未來可望朝向規畫Pidnarulex(CX-5461)合併用藥人體試驗，包括合併免疫療法、抗體藥物複合物（Antibody-Drug Conjugates，ADC）以及PARP抑制劑(Poly ADP-ribose Polymerase inhibitor，PARPi )等都不排除。這些試驗如果落實都將由美國NCI主導，其醫療團隊、科學人才網絡和FDA法規資源等價值，是一般生技公司自費也無法達成的研究項目，期能在美國NCI的支持下，大幅度加速Pidnarulex(CX-5461)的開發及擴大適應症，早日上市造福患者。

此項已由美國NCI所屬癌症治療與診斷處(DCTD)向美國FDA提出IND申請的人體試驗，目的將探索Pidnarulex(CX-5461)在有或無同源修復缺陷(HRD)的病患其多種生物標記包括Rad51的反應。Rad51 是 DNA 修復機制中的核心蛋白質之一，在癌症臨床研究中具有重要意義。

生華科的Pidnarulex (CX-5461)是一種first-in-class市場首見的小分子新藥，能選擇性結合和穩定G4結構，阻止G4解析並誘導依賴複製的DNA損傷，導致癌細胞死亡。G4結構在腫瘤組織中愈發盛行，特別是在轉錄活躍基因中，在癌症發展中發揮功能性角色。Pidnarulex能夠靶向這些結構，使其成為各種癌症的潛在治療藥物。

生華科指出，近年來免疫療法是癌症藥物市場成長最快的藥物類別，而抗體藥物複合物ADC的開發無疑是生物製藥的重要趨勢。包括輝瑞、艾伯維、AZ和默沙東等大藥廠都以數十億美元併購或授權相關技術。根據市場調查機構Evaluate最新報告，到2028年ADC市場規模將達300億美元，而全球癌症免疫治療市場規模更盛，到2030年將達2,243億美元。

由於免疫療法有效族群約僅在20%至25% ，免疫治療合併標靶用藥在癌症治療領域越發受到重視，合併用藥能針對複雜的腫瘤微環境內多種治療途徑，可能用以增強免疫療法的療效是目前各家大藥廠熱門的研究領域。因此生華科對於美國NCI主導規劃Pidnarulex(CX-5461)未來朝向和包括免疫療法及ADC等合併用藥進行人體臨床充滿信心與期待。